טיפול גנטי הראה פוטנציאל משמעותי לטיפול במחלות גנטיות, אונקולוגיות וזיהומיות, אך הערכת בטיחות פרה-קלינית מקיפה נותרה חיונית לפני יישום קליני.טוקסיקולוגיהמחקרים מעריכים השפעות שליליות אפשריות, הפצה ביולוגית ובטיחות כללית של מוצרי ריפוי גנטי. בין המודלים הפרה-קליניים הזמינים, פרימטים לא{1}}אנושיים (NHPs) נחשבים באופן נרחב כאחד התרגום ביותר בגלל הדמיון הגנטי, הפיזיולוגי והאימונולוגי הקרוב שלהם לבני אדם.
מחקרי טוקסיקולוגיה של NHP נועדו להעריך את הבטיחות וההשפעות הביולוגיות של ריפוי גנטי באמצעות אסטרטגיות מינון מתוכננות בקפידה, תצפיות קליניות, הערכות מעבדה, היסטופתולוגיה, ניתוחים מולקולריים והדמיה. בהשוואה למודלים של מכרסמים, NHPs מספקים מידע רלוונטי יותר מבחינה קלינית על הפצה וקטורית, תגובות חיסוניות, ביטוי טרנסגנים לטווח ארוך ורעילות פוטנציאלית, התומכים בחיזוי אמין יותר של תוצאות אנושיות.
מחקרים אחרונים הוכיחו את הערך של NHPs בהערכת טיפולים גנים למחלות כמו המופיליה והפרעות ניווניות, והראו ביטוי גנים טיפולי מתמשך עם פרופילי בטיחות נוחים. ככל שטכנולוגיות ריפוי גנטי ממשיכות להתפתח, מודלים של NHP נשארים מרכיב חשוב בפיתוח פרה-קליני, המסייעים באופטימיזציה של אסטרטגיות מינון, שיפור הערכת הבטיחות ויצירת נתונים חזקים לתמיכה בהגשות רגולטוריות ובתרגום קליני.
