ריפוי גנטי הוא תחום מבטיח שמטרתו לטפל או לרפא מחלות על ידי שינוי גנים של תאים. עם זאת, ריפוי גנטי מתמודד עם אתגרים רבים, כגון בטיחות, יעילות, לידה וויסות. כדי להתגבר על האתגרים הללו, מפתחי ריפוי גנטי זקוקים למודלים אמינים ורלוונטיים של בעלי חיים כדי לבדוק את המוצרים שלהם לפני שהם עוברים לניסויים בבני אדם.
פרימטים לא אנושיים (NHPs) הם מודל החיות הקרוב ביותר לבני אדם מבחינת גנטיקה, פיזיולוגיה ואימונולוגיה. הם יכולים לספק מידע רב ערך על ההפצה הביולוגית, הפרמקוקינטיקה, האימונוגניות והיעילות של מוצרי ריפוי גנטי. NHPs יכולים גם לעזור לזהות השפעות שליליות אפשריות ולייעל את המינון ואת דרך הניהול.
ריפוי גנטי הוא טכניקה המשמשת לטיפול במחלות גנטיות תורשתיות או נרכשות על ידי החדרת גן פונקציונלי לתאים הפגועים. מטרת הריפוי הגנטי היא לרפא או להקל על תסמיני המחלה על ידי תיקון הפגם הגנטי הבסיסי.
מודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים הם מודלים של בעלי חיים המשמשים לחקר מחלות אנושיות. פרימטים לא אנושיים, כמו קופים וקופים, משמשים מכיוון שהם חולקים קווי דמיון ביולוגיים רבים עם בני אדם, מה שהופך אותם למודלים אידיאליים לחקר מחלות אנושיות. מודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים משמשים לפיתוח טיפולים וטיפולים חדשים למגוון רחב של מחלות, כולל סרטן, מחלות זיהומיות, מחלות אוטואימוניות ומחלות ניווניות עצביות.
לשילוב של ריפוי גנטי ומודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים יש פוטנציאל גדול לפיתוח טיפולים חדשים למחלות גנטיות. מודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים מאפשרים לחוקרים לחקור את היעילות והבטיחות של ריפוי גנטי in vivo לפני המעבר לניסויים קליניים בבני אדם. גישה זו יכולה להפחית את הסיכון לתופעות לוואי בלתי צפויות ולשפר את שיעור ההצלחה של ניסויים קליניים.
מודלים של פרימטים לא אנושיים שימושיים במיוחד מכיוון שהם דומים יותר מבחינה גנטית לבני אדם בהשוואה לבעלי חיים אחרים. יש להם גם ערך ניבוי טוב יותר בכל הנוגע לתוצאות של ריפוי גנטי אנושי. עם זאת, השימוש בפרימטים לא אנושיים במחקר שנוי במחלוקת בשל חששות אתיים ומעשיים. לכן, מודלים חלופיים של בעלי חיים כגון עכברים וחולדות נמצאים בשימוש נרחב בשל העלות הנמוכה שלהם, גודלם הקטן, קלות הרבייה וזמן הדור הקצר שלהם. מודלים אלו סייעו בפיתוח טיפולי ריפוי גנטי למחלות שונות, כולל סיסטיק פיברוזיס, עיוורון תורשתי והמופיליה.
מודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים מאפשרים גם לחוקרים לחקור את ההשפעות ארוכות הטווח של ריפוי גנטי, שהוא חיוני להערכת הבטיחות והיעילות של טיפולים חדשים. בנוסף, ניתן להשתמש במודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים כדי לחקור את התגובה החיסונית לטיפול גנטי, תוך מתן תובנות חשובות לגבי פיתוח סובלנות חיסונית והתחמקות חיסונית.
בסך הכל, לשילוב של ריפוי גנטי ומודלים של מחלות פרימטים לא אנושיים יש פוטנציאל לחולל מהפכה בטיפול במחלות גנטיות ולספק תקווה חדשה לחולים ולמשפחותיהם.
